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6月5日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心（CDE）官網(wǎng)顯示，諾華制藥申請(qǐng)的鹽酸伊普可泮膠囊（iptacopan）擬納入優(yōu)先審評(píng)，用于成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者的治療。根據(jù)公開(kāi)資料，該藥是諾華在研的一款潛在“first-in-class”（同類首創(chuàng)）口服補(bǔ)體途徑因子B的抑制劑iptacopan（LNP023），此前曾被CDE納入突破性治療品種，擬用于治療PNH。

CDE官網(wǎng)顯示，鹽酸伊普可泮膠囊擬納入優(yōu)先審評(píng)，依據(jù)范圍為：“（一）臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見(jiàn)病等疾病的創(chuàng)新藥和改良型新藥”以及“（四）納入突破性治療藥物程序的藥品”。

PNH是一種由補(bǔ)體介導(dǎo)的罕見(jiàn)血液疾病，已被收錄入《第一批罕見(jiàn)病目錄》中。臨床主要表現(xiàn)為貧血、陣發(fā)性血紅蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等?？寡a(bǔ)體C5療法是既往國(guó)際公認(rèn)的PNH標(biāo)準(zhǔn)治療，但在抗C5治療后，仍有大部分患者有殘留貧血、疲乏和輸血依賴，嚴(yán)重影響生活質(zhì)量。

據(jù)諾華此前介紹，iptacopan是其研發(fā)的首個(gè)靶向補(bǔ)體旁路途徑B因子的口服抑制劑。它作用于補(bǔ)體系統(tǒng)C5末端通路的上游，同時(shí)控制血管內(nèi)溶血和血管外溶血，彌補(bǔ)抗C5抗體的不足，同時(shí)為患者提供了口服單藥的治療選擇。目前該藥已在全球多地開(kāi)展臨床試驗(yàn)，適應(yīng)癥涵蓋C3腎小球病、陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿和非典型溶血尿毒綜合征等。

責(zé)編：谷雨微

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